El mecanismo permitirá ajustar la «dosis» generada por nuestros genes.
Las terapias génicas han pasado de ser una promesa de la medicina moderna a convertirse en una realidad, lo cual no quiere decir que no queden aspectos por refinar.
Interruptor de seguridad. Un equipo estadounidense de investigadores ha diseñado un mecanismo que podría contribuir a crear terapias génicas más eficaces y seguras. Se trata de un “interruptor” capaz de regular la acción de los genes involucrados en la terapia y así solventar el problema de la ventana terapéutica asociado a algunas de estas terapias.
Ventana terapéutica. El problema de la ventana terapéutica fue descrito hace tiempo y no es otra cosa que una cuestión de dosificación. En las terapias génicas es nuestro cuerpo, a través de un gen que introducimos, que produce las proteínas que nuestro cuerpo requiere.
El problema es que no podemos (o, más bien, no podíamos) controlar la medida en la que los genes de nuestro cuerpo codifican estas proteínas. Si producen demasiadas, la terapia podría resultar contraproducente; pero si no se producen las suficientes, la terapia resulta inútil.
Una regulación fallida. Tal y como explican los investigadores responsables de este nuevo mecanismo, hasta ahora uno de los mecanismos propuestos para crear sistemas de regulación de la actividad de estos genes era la introducción de proteínas externas.
El problema es que estas proteínas despertaban una reacción del sistema inmune, que acababa atacando las células que expresaban la proteína terapéutica, inutilizando la terapia en su conjunto.
Pablo Martínez-Juarez
